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加州大学伯克利分校研究员获得基础编辑器的首个3D结构

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加州大学伯克利分校研究员获得基础编辑器的首个3D结构

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加州大学伯克利分校(UC Berkeley)的研究人员获得了其中一个基本编辑器的第一个3D结构,该结构与DNA结合,并且不切割,而是用另一个核苷酸精确地替换了一个核苷酸。星期四。

详细的3D结构发表在7月31日的《科学》杂志上,为调整基础编辑器提供了路线图,以使基础编辑器更通用,更可控,可用于患者。

根据这项研究,新揭示的结构是通过一种称为低温电子显微镜(cryoEM)的高能成像技术获得的。

加州大学伯克利分校的博士后研究员加文·诺特(Gavin Knott)说:“我们能够首次观察到一位基本的编辑在行动。” “现在,我们不仅可以了解何时可以使用,什么时候不可以使用,还可以设计下一代基础编辑器,使它们变得更好,更适合临床。”

基本编辑器是一种Cas9融合蛋白,它使用了部分失活的Cas9-剪断剪被禁用,因此只能剪切一条DNA链-一种酶,例如,可以激活或沉默基因,或修饰相邻区域DNA。由于这项新研究报告了Cas9融合蛋白的第一个结构,因此可以帮助指导众多其他基于Cas9的基因编辑工具的发明。

“实际上,我们第一次看到基本编辑器充当两个独立的模块:您拥有提供特定性的Cas9模块,然后具有为您提供活动的催化模块,”前UC Berkeley的Audrone Lapinaite说博士后研究员,现为坦佩亚利桑那州立大学的助理教授。

Lapinaite和Knott是该论文的共同第一作者。

加州大学伯克利分校分子与细胞生物学和化学教授,霍华德·休斯医学研究所研究员,资深作者詹妮弗·道德纳说:“这种结构有助于我们更深入地了解基础编辑。” “现在我们可以看到我们正在使用的工具,我们可以制定明智的策略来改进系统。”

现在正使用碱基编辑器来尝试纠正人类基因组中的单核苷酸突变。这项研究说,目前可用的基础编辑器可以解决大约60%的已知遗传疾病(可能超过15,000种遗传疾病),这些疾病仅由一个核苷酸突变引起。

(新华社)

这篇新闻报道:加州大学伯克利分校的研究人员通过NNN获得​​了第一个基本编辑器的3D结构,并首先出现在https://nnn.com.ng/上。

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